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Mucoviscidose: une avancée très importante
En France, une équipe du Centre national de la recherche scientifique annonce lundi la mise en place d'un essai clinique qui pourrait améliorer la situation des patients atteints de mucoviscidose.
L'essai de la molécule miglustat, qui a débuté la semaine dernière, représente un "réel espoir" et une "étape très importante" pour les patients atteints de mucoviscidose, selon le professeur Frédéric Becq, à l'origine des travaux ayant permis de la sélectionner.
Le médicament vise principalement les troubles respiratoires. La molécule cible la protéine CFTR défaillante dans la maladie, c'est-à-dire la mutation présente chez 80% des patients atteints par cette maladie héréditaire.
25 patients testés
L'étude clinique, dite de "phase 2", menée par le laboratoire pharmaceutique Actelion se déroule en Espagne et mobilise 25 patients, selon l'association française Vaincre la mucoviscidose qui a participé aux financements de ces recherches.
"C'est un espoir réel et une étape très importante", commente le professeur Becq. Le miglustat est déjà commercialisé, sous le nom Zavesca en France, pour le traitement d'une maladie génétique rare, la maladie de Gaucher.
Résultats attendus
"On devrait disposer des premiers résultats d'ici quelques mois. Si tout se passe bien, nous pourrons passer à un essai à plus large échelle qui sera multicentrique et international, poursuit le professeur Becq.
Grâce à la recherche fondamentale conduite de longue date par son équipe associée à la technique de criblage de banques de molécules, les chercheurs ont pu repérer et sélectionner les molécules leur paraissant les plus pertinentes par rapport à la cible visée, explique-t-il.
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